Forschung und Entwicklung

Unsere Bemühungen in diesem Bereich konzentrieren sich auf die Bereitstellung zuverlässiger Produkte und Technologien für Patienten mit einer Reihe von schweren immunologischen und neurologischen Erkrankungen, darunter primäre und sekundäre Immundefekte (PID und SID) und chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP). 

Durch flexiblere Dosierungs- und Verabreichungsmöglichkeiten unserer bestehenden Immunglobulinprodukte optimieren wir die Patientenerfahrung und den Komfort. Darüber hinaus bringen wir wichtige rekombinante Wirkstoffe in der frühen Entwicklungsphase voran, wie z. B. unseren monoklonalen Anti-G-CSFR-Antikörper Anumigilimab (CSL324) bei bestimmten neutrophilen Dermatosen.

Wir bauen weiterhin auf unserer 40-jährigen Erfahrung im Bereich des hereditären Angioödems (HAE) auf, indem wir unsere aktuellen Medikamente weiterentwickeln, um optimale Behandlungen für alle HAE-Patienten anbieten zu können. Dies schließt unseren rekombinanten monoklonalen Antikörper Garadacimab ein, der sich in Phase III der klinischen Entwicklung befindet und im Dezember 2023 zur Zulassung bei der EMA und FDA eingereicht wurde

CSL konzentriert sich weiterhin darauf, die Krankheitslast zu lindern und das Leben von Patienten mit seltenen Blutungsstörungen zu verbessern. In den letzten Jahren haben wir mit der Einführung unserer neuartigen rekombinanten Gerinnungsfaktormedikamente große Fortschritte bei Hämophilie A und B erzielt. Einen Paradigmenwechsel verspricht Etranacogene Dezaparvovec, eine AAV5-Gentherapie (Adeno-assoziiertes Virus) zur Behandlung von Hämophilie B, die Ende 2022/Anfang 2023 die Zulassung von FDA und EMA erhielt. CSL erwarb hierfür noch in der Phase der klinischen Entwicklung die exklusiven globalen Lizenzrechte für die Vermarktung.

Darüber hinaus unternehmen wir spannende Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen, um neue Indikationen in der Hämatologie sowie neuartige Therapeutika im Bereich Hämostase und Thrombose zu erforschen. Dazu gehört auch die Planung einer wichtigen globalen Phase-III-Studie, in der die frühzeitige Verabreichung von KCENTRA® (4-Faktoren-Prothrombinkomplex-Konzentrat) auf das Überleben von Traumapatienten mit lebensbedrohlichen Blutungen untersucht werden soll.

Zusätzlich zu unserem bereits am Markt befindlichen Produkt ZEMAIRA®/RESPREEZA® für Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel untersucht CSL neue klinische Behandlungen für Atemwegserkrankungen unter Verwendung neuartiger rekombinanter monoklonaler Antikörper und aus Plasma gewonnener Therapien, um diesen Bedarf zu decken.

Trabikibart (CSL311), ein monoklonaler Anti-Beta-Antikörper, wird für die Behandlung von schwerem unkontrolliertem Asthma und schwerer chronisch-obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) untersucht. Bei der idiopathischen Lungenfibrose (IPF), einer schweren, zu Invalidität führenden Erkrankung, haben wir ein klinisches Entwicklungsprogramm mit Garadacimab gestartet - dem ersten unserer Wirkstoffe, der in diesem Krankheitsbereich untersucht wird. Die Anwendung von CSL787, unserem aus Plasma gewonnenen, inhalativen Immunglobulin, wird für Patienten mit Bronchiektasen und schwerer COPD untersucht.